Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) i ka dhënë Life Biosciences miratimin për fazën I të provave klinike tek njerëzit të një terapie gjenetike kundër plakjes të quajtur ER-100. Ato do të fillojnë me trajtimin e ndryshimeve të lidhura me moshën në sy. Disa tashmë po e krahasojnë këtë moment historik për shkencën e plakjes me lançimin e Sputnik I – një përparim që mund të ndryshojë gjithçka. Por a është vërtet kështu? KP.RU, së bashku me ekspertë, e shqyrtoi çështjen.
Çfarë është ER-100 dhe pse është më shumë sesa thjesht një “pilulë rinore”?
ER-100 është një terapi gjenetike e projektuar posaçërisht për të luftuar procesin e plakjes.
Bartësi i virusit të inaktivizuar u dërgon qelizave tre gjene kyçe – OCT4, SOX2 dhe KLF4. Këto gjene janë pjesë e “koktejit të famshëm Yamanaka”, zbulimi i të cilit i fitoi shkencëtarit japonez Shinya Yamanaka Çmimin Nobel në Fiziologji ose Mjekësi në vitin 2012.
Si ndodh përtëritja?
Qelizat e rritura, nën ndikimin e këtyre “faktorëve Yamanaka”, mund të “riprogramohen” dhe të kthehen në një gjendje të ngjashme me qelizat burimore embrionale.
Megjithatë, një kthim i plotë në nivelin e qelizave staminale është i rrezikshëm, pasi rreziku i tumoreve rritet ndjeshëm. Prandaj, zhvilluesit në Life Biosciences dolën me një metodë të quajtur riprogramim i pjesshëm.
Qelizat nuk shndërrohen në “qeliza foshnjore”, por thjesht hedhin poshtë “prishjet” epigjenetike të akumuluara gjatë viteve.
“Fakti është se me moshën, ndryshimet epigjenetike grumbullohen në qeliza – “shënuesit” kimikë në ADN që rregullojnë funksionin e gjeneve ndërpriten. Besohet se riprogramimi i pjesshëm mund t’i rikthejë këto ndryshime dhe t’i kthejë qelizat në një gjendje më rinore”, shpjegon endokrinologia, MD dhe studiuese e lartë në Fakultetin e Mjekësisë Themelore në Universitetin Shtetëror të Moskës, Zukhra Pavlova, në kanalin e saj në Telegram, “Doktoresha Pavlova, Endokrinologe”.
Pse fillojnë të testojnë me sy?
Ka arsye për këtë zgjedhje:
- Syri është një organ relativisht i izoluar, ilaçi administrohet lokalisht (me injeksion) dhe rreziku i efekteve sistemike është minimal.
- Rezultatet janë të dukshme menjëherë: mprehtësia vizuale, fusha vizuale dhe gjendja e retinës mund të maten me instrumente.
“Shumë sëmundje të syrit janë një rast klasik i plakjes qelizore. Nëse terapia funksionon këtu, shanset për sukses në indet e tjera do të rriten ndjeshëm.”
Faza e parë (që ka të ngjarë të përfshijë 10-20 persona) do të testojë kryesisht sigurinë: tolerancën, përgjigjen imunitare të trupit ndaj virusit dhe efektet anësore të mundshme. Efikasiteti do të testohet më vonë, në fazën e dytë të provave klinike.
“Mund të duhen vite para se përdorimi rutinë te pacientët të jetë i mundur. Por vetë fakti që teknologjia epigjenetike e rigjenerimit të qelizave ka arritur në provat njerëzore për herë të parë është një hap i rëndësishëm përpara për shkencën e plakjes”, shpjegon Zukhra Pavlova.
ME KOMPETENCË
Olga Tkacheva , Doktore e Shkencave Mjekësore, Profesoreshë, Anëtare Korrespondente e Akademisë Ruse të Shkencave, Drejtoreshë e Qendrës Shkencore dhe Klinike Gerontologjike Ruse të Universitetit Pirogov, Kryegjeriatrie e Ministrisë së Shëndetësisë Ruse dhe Presidente e Shoqatës Ruse të Gerontologëve dhe Gjeriatricenjve, komentoi lajmin në kanalin e saj në Telegram.
Studimi i fazës I do të përfshijë pacientë me glaukomë me kënd të hapur dhe neuropati optike iskemike anteriore jo-arteritike. Këto janë sëmundje të syrit që lidhen me moshën për të cilat aktualisht nuk ka trajtim specifik. Fokusi do të jetë në sigurinë, tolerancën, përgjigjen imune dhe ndikimin e terapisë në funksionin vizual.
Ndërsa qëllimi i provës së parë është të kuptohet siguria e kësaj metode për njerëzit, njerëzimi është bërë një hap më afër ëndrrës së përtëritjes.
Të kthejmë kohën pas?
Gjatë 20 viteve të fundit, biologjia e plakjes ka bërë përparime të konsiderueshme. Është bërë e mundur të matet mosha biologjike duke përdorur orën epigjenetike, njihen dhjetëra “faktorë nxitës” të plakjes (nga shkurtimi i telomereve deri te inflamacioni) dhe tani është e mundur të ngadalësohen këta faktorë plakjeje te minjtë.
ER-100 është hera e parë që një nga mjetet më të fuqishme (faktorët Yamanaka) ka arritur te një njeri.
Por ka ende shumë për të bërë: fazat e dyta dhe të treta të provave klinike, mijëra pacientë që duhet të marrin pjesë në to dhe prova të sigurisë afatgjatë.
